HighTech Колин М.Экслайн из Университета Южной Калифорнии и Джианбин Ванг из Sangamo BioSciences проводят исследование, в котором описывают новый, более эффективный способ генной модификации «гомеопатичных» стволовых и прогениторных клеток.
«Генная терапия с использованием таких клеток обладает огромным потенциалом для лечения ВИЧ и прочих заболеваний кроветворной и иммунной системы»,- рассказали в Университете Южной Калифорнии. «Кроме того, использование новой технологии генного модифицирования позволит нам добиться очень точных результатов, которые предотвратят появление генных типов, способных вызвать заболевания».
В работе задействованы «генетические ножницы» под названием «цинковые пальцы» для того, чтобы расставить ДНК клеток в правильной последовательности и на правильные места. В случае появления ДНК-брешей клетки восстанавливают их с помощью копирования поврежденных участков генной цепочки. В течение этого процесса как раз и открывается возможность внедрения новых последовательностей ДНК для исправления мутаций, чтобы таким образом обмануть клетки и успешно провести генную модификацию.
Чтобы клетка приняла обе необходимые нуклеазы и новое строение ДНК, ученые применяют целый ряд систем и векторов доставки, включая вирусы и виды генного материала, известные под названием иРНК
Проведенное командой исследование позволило найти эффективный способ доставлять измененную структуру ДНК с помощью особого вида вирусного вектора - адено-ассоциированного вируса 6 серологического типа, способного естественным образом входить в прогениторные клетки. Однако на этом открытия ученых не заканчиваются: в ходе экспериментов выяснилось, что доставка «цинковых пальцев» и молекул иРНК, отличающихся довольно коротким жизненным периодом, может проходить без разрушения структуры прогениторных клеток. Кроме того, применение этих двух способов доставки дало ученым возможность расставлять гены в правильной последовательности даже в самые примитивных клетках с точностью от 15 до 40%.
В качестве проверки работоспособности новой технологии ученые трансплантировали эти генетически модифицированные прогениторные клетки мышам, зараженным ВИЧ и обнаружили, что все они успешно прижились и превратились в кровяные клетки необходимых типов, таким образом защитив организм от инфекции.
«Результаты нашего исследования доказали целесообразность расширения применения технологий генного модифицирования прогениторных клеток. Мы значительно преуспели в применении генных изменений для излечения болезней кроветворной и иммунной системы»,- поделился выводами Майкл Холмс - доктор наук и вице-директор по исследованиям в Sangamo BioSciences.